curso_rAAV_neurodegenerativas_com_icones.pptx

rAAV

1. Terapia Gênica com rAAVs no Tratamento de Doenças Neurodegenerativas Curso introdutório para público leigo

2. O impacto das doenças neurodegenerativas • +50 milhões de pessoas com Alzheimer no mundo • Parkinson, ELA e Huntington sem cura • Afetam memória, movimento e vida diária

3. Tratamentos atuais • Tratam sintomas, não a causa • Efeito temporário • Não impedem progressão da doença

4. Onde entra a terapia gênica? • Corrigir genes defeituosos • Proteger neurônios • Ferramenta principal: rAAV

5. O que é um vírus? • Partícula que entra nas células e carrega material genético • Analogia: 'um pendrive que se conecta ao computador'

6. O que é o AAV (vírus adeno-associado)? • Descoberto em 1965 • Pequeno, não causa doença • Precisa de outro vírus para se multiplicar

7. Como nasce o rAAV (recombinante)? • Remove genes perigosos • Adiciona gene de interesse • Funciona como 'carro de entrega de DNA'

8. Por que rAAV é ideal para o cérebro? • Entra em neurônios • Mantém gene ativo por anos • Baixa toxicidade

9. Exemplo de sucesso • Zolgensma® aprovado para Atrofia Muscular Espinhal • Prova de conceito para doenças neurológicas

10. Visão geral do cérebro e nervos • Cérebro + medula espinhal • Neurônios = comunicação • Glia = suporte e defesa

11. O que dá errado nas doenças? • Acúmulo de proteínas mal dobradas • Mitocôndrias não funcionam bem • Inflamação crônica

12. Doença de Alzheimer • Placas de beta-amiloide e tau • Sintomas: perda de memória, cognição

13. Doença de Parkinson • Morte de neurônios dopaminérgicos • Sintomas: tremor, rigidez, lentidão

14. Doença de Huntington • Mutação genética no gene HTT • Sintomas: movimentos involuntários, alterações de comportamento

15. Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) • Degeneração dos neurônios motores • Sintomas: fraqueza muscular, perda da fala e respiração

16. Por que são difíceis de tratar? • Muitas causas diferentes • Progressão lenta • Barreira hematoencefálica dificulta medicamentos

17. Estratégias de uso do rAAV • Reposição gênica • Silenciamento gênico • Entrega de fatores de proteção

18. Exemplos em doenças • Parkinson: dopamina/fatores tróficos • Huntington: silenciamento • Alzheimer: genes que removem placas • ELA: genes que protegem neurônios

19. Limitações atuais • Barreira hematoencefálica • Resposta imune • Produção cara em larga escala

20. O que acontece no laboratório? • Testes em células humanas (in vitro) • Modelos 3D: organoides cerebrais • Testes em animais antes de humanos

21. O futuro da terapia gênica • CRISPR + rAAV = edição precisa • rAAVs mais específicos para neurônios

22. Perspectivas reais • Ensaios clínicos em andamento • Objetivo: modificar a doença, não só sintomas

23. Resumo da jornada • Doenças neurodegenerativas: sem cura hoje • rAAV como ferramenta segura • Caminho promissor, mas com desafios

24. Questões para reflexão • Estamos perto da cura? • Quem terá acesso? • Questões éticas sobre edição gênica

25. Obrigado! Perguntas?