Genetic Engineering Thesis Defense Biology

TERAPIA GÊNICA

1. Terapia Gênica   Daiane Leandra da Silva Giselhy da Silva Costa Giselle Oliveira do Nascimento Mariany Neves de Gois Thais Fernanda dos Santos Mesquita Raquel Uchôa  da Silva Junho, 2023 BIOLOGIA MOLECULAR

2. O que é Terapia Gênica? ▪︎ É um tratamento que introduz no organismo genes saudáveis, chamados de terapêuticos ou de interesse , para substituir, modificar ou suplementar genes inativos ou disfuncionais que causem algum problema de saúde. 03 02

3. Estratégias de Terapia Gênica Fonte : Menck; Ventura (2007). 03 Figura 1

4. Tipos de terapia gênica: somática a germinativa A terapia gênica somática é a mais comum e menos controversa do que a terapia gênica germinativa. 

5. Estratégias para transferência e métodos que podem ser utilizados ESTRATÉGIAS: MÉTODOS: 04

6. ESQUEMINHA: TECIDO ALVO EX VIVO IN VIVO VETOR COM GENE CLONADO REMOÇÃO DAS CÉLULAS DO PACIENTE RETORNO DAS CÉLULAS AO PACIENTE 1. Células cultivadas in vitro 2. Vetor com gene clonado adicionado às células 3. Células modificadas, selecionadas e amplificadas 06

7. MÉTODOS Inoculação do DNA LIPOSSOMOS-  vesículas INCAPSULAR MÉTODOS NÃO VIRAIS MÉTODOS VIRAIS Mais utilizados Capacidade natural do vírus Vetores mais utilizados: Retrovírus, Adenovírus, Lentivirus e Adeno - associado Adenovírus-são vetores virais frequentemente usados na terapia gênica devido à sua alta capacidade de infectar uma ampla variedade de células Retrovírus-capazes de integrar seu material genético no genoma das células-alvo, permitindo uma expressão duradoura do gene terapêutico.  Os lentivírus -são conhecidos por sua capacidade de infectar tanto células em divisão quanto células não divididas. têm ganhado destaque na terapia gênica devido à sua segurança, baixa imunogenicidade e capacidade de infectar uma ampla variedade de células. VETORES: 05 AVANÇO

8. Células-alvo O que são? São aquelas que receberão o gene terapêutico. São capazes de reconhecer e responder ao estímulo de uma partícula. 08

9. Células-alvo na terapia gênica Essas células podem variar dependendo da condição médica em questão. Embora muitos tecidos somáticos possam receber um gene terapêutico, a escolha da célula usualmente depende da natureza da doença. 09

10. Células que podem ser alvo de transferência gênica Células Hematopoiéticas; Células Musculares; Células Hepáticas; Células Endoteliais; Células Epiteliais. 10

11. Medicina e a Terapia Gênica 11

12. QUAIS AS  RESPOSTAS  BIOLÓGICAS DA TERAPIA GÊNICA NA MEDICINA HUMANA? VETORES: RETROVIRAIS ADENOVIRAIS PLASMIDEOS COMPLEXADOS A LIPOSSOMOS 12

13. Tabela de resultados terapêuticos mais relevantes: Categoria da doença Doença Estratégia  Vetor Proteína Células Alvo Resposta Biológica Hereditária Fibrose Cística In vivo adenovírus CFTR Epitélio Nasal Correção parcial da anormalidade de diferença de potencial através do epitélio nasal Hereditária Fibrose Cística In vivo Plasmídeo complexado a lipossomo FTR Epitélio Nasal 13

14. Terapia Gênica com vetores virais 14 FIGURA 4: ciclo da terapia gênica com vetores virais Fonte: jornal.ups , 2016

15. Ciências básicas envolvidas na terapia gênica:  imunologia   virologia    Biologia celular 15

16. Virologia: Os vírus possuem sistemas virais que os permitem escapar da vigilância imunológica, como a proteína  E3 do adenovírus e a  ICP47 de herpex   simplex 16 Fonte: jornal.ups, 2016 FIGURA 5: modelo estrutural do vírus da herpes

17. Imunologia Embora sejam eficientes na entrega do material genético , os vetores virais apresentam risco de infecção , ativam a resposta imune do hospedeiro e podem apresentar um potencial oncogênico . 17

18. Biologia Celular A terapia gênica  tem o objetivo de corrigir células que se diferem; A fibrose cística é uma doença genética que causa a produção de secreções muito viscosas , especialmente no pulmão e no sistema digestivo , sendo causada por uma alteração na proteína CFTR, que regula o funcionamento das glândulas . Ex : FIBROSE CÍSTICA 18

19. CONSIDERAÇÕES ÉTICAS Acessível a todos que precisam dela, independente da renda Direito de escolhe se desejam fazer ou não Conduzida de forma que maximize os benefícios 19

20. CONSIDERAÇÕES LEGAIS Proteção de dados – Dados genéticos devem está em segurança contra acessos nãp autorizados Autorização -  Realizada só com o consentimento do paceinte Regulamentação -  Regulamentadas e monitoradas por agências governamentais competentes Discriminação - Não deve ser usada para discriminação contra grupos sociais específicos 20

21. EÇA, Lilian PIÑERO.  Biologia Celular : Gui prático e didático. [ S. l. ]: Livraria e editora Revinter e Didático, 2004. 262 p . REFERÊNCIAS: