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1. https://www.sky-pharma.net/
A 5-7 worddescription of what you do
Sky Pharma
Pitch Deck
https://www.sky-pharma.net/

2. Company
n会社名: スカイファーマ株式会社
n設立: 2019年11月
n住所: 宮城県仙台市
n資産: 1億円
n創業者(CEO): 安藤秀樹
n主要株主:スパークル株式会社
株式会社デジサーチアンドアドバタイジングみなとみらい特許事務所
n事業内容:再生医薬品の研究開発

3. Purpose
Zebrafishを⽤いた⾰新的創薬技術Z-FITで
難治性疾患に苦しむ患者に新薬を届ける

4. Problem 1
治療薬がなく、健康な時の
QOLを取り戻せない
リハビリテーションと対症療
法で⽇々を過ごす

5. Problem 2
治
験
新
薬
HitLeadサーチ
最適化候補化合物の特定
⻑所：すでにある薬は改良しやすい
短所：新規な薬効による新薬は⾒つけられない
まとめ：確実な進捗は期待できるがAI創薬では
新規薬効の発掘はほぼ不可能
ゼロから１は⽣み出せない
時間・コスト削減
逆⽅向創薬
（AI創薬）
順⽅向創薬
治
験
新
薬
時間を要する
⻑所：既存の概念に制約されない
全くの新薬を発⾒する
短所：薬効メカニズムが不明
まとめ：未知の領域への開拓のためブレーク
スルー的な新薬との出会いが期待できる
ヒトの脳が開拓する
完全なフロンティア化合物ライブラリーモデル動物試験
有効な創薬システムが存在しない

6. Solution
⾰新的な創薬技術を開発し、安全で⼿頃な価格の再⽣医
薬品の提供を通して症状の改善とQOLの向上に役⽴てま
す。
低分⼦再⽣医薬品の候補化合物を探索・開発しています。
マウス・ラットでの治療効果が確認されています。

7. Why Now
7
•課題：再生医薬品の価格、安全性、規制。再生活性化医薬が課題解決の鍵
低分⼦医薬抗体医薬
（タンパク質）
従来型再⽣医療
（iPS細胞など）
再⽣活性化医薬
（低分⼦）
・⾼い活性選択性
があるが、イン
フュージョン反応
等が起こることが
ある
•医薬品が⾼価と
なる
•最新技術として注⽬
度⾼いが課題が多す
ぎる
•コスト⾼（薬価＋製
造・流通）
•安全⾯（細胞変質）
•規制⾯（承認審査）
・⼤量の化合物パターン
から治療法を探せる強み
・⻑い間、創薬の主流で
あったが、従来の⽅法で
は頭打ち
•新薬が⽣まれにくい
（創薬ターゲットが
枯渇）
課題
医薬品開発の変遷：各手法と課題
未来過去〜現在

8. How To
8
カラダが持つ再⽣機能
を活性化して治療する。
①細胞を取る➁幹細胞を増やす③患者に戻す
①薬剤投与
（低分⼦化合物）
➁幹細胞が増殖・分化
体内の脊髄
再生活性化医薬
再生医薬（現行）
コストや安全⾯に課題
がある。
安く安全
•生きた細胞・組織を用いず、医薬品の投与のみで、再生治療の効果を得る
•患者自身の再生力を高めて治療を行う

9. Market size
9
3 候補化合物
(sp35, sp67 and sp75)
2 候補化合物
(sp35 and sp122)
29
国内市場
新規患者数：5000人
慢性期患者数：20万人
市場規模：1億円
世界市場
新規患者数：1万人
慢性期患者数：45万人
市場規模：7億円
国内市場
患者数：20万人
市場規模：1,000億円
世界市場
患者数：１.２億人
市場規模：7,300億円
国内市場
患者数：700万人
市場規模：6,000億円
世界市場
患者数：4,000万人
市場規模：1.4兆円
4 候補化合物
(sp114, sp134, sp137, sp138)
脊髄損傷網膜疾患脳疾患
：2.6億人
：2,2兆円
：1.2億人
：3,7兆円
WHO, Coherent Market Insights; https://www.coherentmarketinsights.com/market-insight/spinal-cord-injury-therapeutics-market-4305
Global Information, Allied Market Research, WHO

10. Competition
10
•各国で開発ステージの有望領域
•各社の課題：Alto Neuroscience社はPhase IIbの結果が悪く、Frequency社は開発中止、ＯＸＳＥＭ社は開発規模を広げ過ぎ破産。
有効な再生活性化医薬が未だ無い
•Sky Pharmaの強みはZ-FITである。
•原因は初期の薬効評価系の甘さ？：日本発の技術が新境地を切り開く
基礎研究非臨床研究臨床試験
Phase I Phase II Phase III
Alto Neuroscience社 うつ病
ALTO-100
米国Frequency
Therapeutics社 音感性難聴
FX-322（2剤混合）
英国OXSTEM社
OXS-007414
認知症、心不全、黄斑変性症、癌、および糖尿病
日本Sky Pharma社
SP75ほか脊髄損傷、認知症、緑内障
2025/08/31 時点での低分⼦再⽣活性化医薬の開発企業
2016年に1690万ポンド
（約27億円）を調達
2022年破産
→
2023年開発中⽌
2019年にアステラス製薬
と独占的ライセンス契約→
2024年後退

11. Copyright ©SKYPharmainc.ALL Rights Reserved
Strictly Private & Confidential
Internal Use Only
11
動物の標的組織にピンポイント投与：最も確実な薬効評価系
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サリドマイド抵抗性変異の CereblonmRNA
を左ヒレが生える予定の場所にリポフェク
ション（赤い部分）
サリドマイド存在下で正常に左ヒレだけ形成
数十年間の催奇性の謎を「明確に」解明
局所注入法によるサリドマイドの標的 Cereblonの発見
Key Success Factor: Z-FIT誕生
どうしてサリドマイド
は胎児の四肢を短くする？
薬学界最⼤の謎

12. Key Success Factor: Z-FIT
12Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
特許7054289号【発明の名称】医薬有効成分のスクリーニング⽅法、製造⽅法及び設計⽅法
⾰新的創薬プラットフォームZ-FIT (Zebrafish Fate map Injection Technology)
正常組織の過剰発達
•独⾃技術：ゼブラフィッシュの運命地図（Fate Map)に従ったターゲティングピンポイント投与。
※運命地図（Fate map）：杯の状態で、各部位がどの臓器になるか正確に同定した情報
事例）標的組織に限定した化合物投与により、動物内で背景ノイズ（オフ・ターゲット）を除去した特異的な薬効評価
を実現した。その結果種を超えて保存される画期的再⽣活性化医薬のリード化合物の発⾒に⾄った。

13. Product 1: ヒット化合物; 脊髄損傷
13Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
３種のヒット化合物は脊髄損傷ラットの運動機能を有意に回復する脊髄損傷
化合物なし
化合物あり
BBB
スコア
＊有意差あり
⽣理⾷塩⽔化合物A化合物B化合物C
運動機能
運動機能
脊髄神経

14. Product 2:ヒット化合物; 認知症
15Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
2つのヒット化合物の混合液は認知症マウスの⻑期・短期記憶を有意に回復する
経⼝投与
Passive avoidance
test
Y-maze test
Long-term
Short-term
N=7-10Mock A B A+B
### p<0.001
認知症マウス
暗室に⼊るまでの時間(⻑期記憶)
###

15. 化合物注⼊
Product 3：承認薬のリポジショニング（網膜再生）
若齢成⿂(21⽇齢)
承認抗がん剤
切断
*
切断6日目
承認抗がん剤
＊
x10
溶媒のみ
切断
再⽣
⾊素注⼊

16. 17Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
•Z-FITを⽤いたリポジショニング評価の効率化
疾患承認医薬品
疾患新規治療薬がん
⾼⾎圧
脳疾患
網膜疾患
Product 3：承認薬のリポジショニング（網膜再生）
承認抗がん剤
切断再⽣
承認抗がん剤
再⽣

17. Copyright ©SKYPharmainc.ALL Rights Reserved
Strictly Private & Confidential
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18Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
Traction：Z-FITによるヒット化合物⼀覧(2025/7現在)
Notch-1 inhibitor
承認薬G
薬効確認⽣物種
+
承認薬F
confidential
confidential
confidential
confidential
confidential
confidential
confidential
confidential

18. Copyright ©SKYPharmainc.ALL Rights Reserved
Strictly Private & Confidential
Internal Use Only
19Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
Business Model：製薬⼤⼿（創薬部⾨）と新薬を共同で開発・上市
•双方向的な化合物交換と承認薬の適応拡大及び/または最終スクリーニングの分担と報告
•マネタイズ：①リポジショニング：承認薬開発販売元A社と化合物Gを共同で臨床試験20億円②研究
フェーズ：スクリーニング成功1件10億円、③上市後：売上の10％のロイヤルティ
リポジショニングZ-FIT スクリーニング
Report
Alliance
スクリーニング
Contract
Report製薬企業
⽤途特許
終脳
網膜
間脳
中脳
後脳
脊髄
速筋遅筋脊索腹側中胚葉
物質特許

19. Funding
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研究
現在必要資⾦〜３億円（約2年間）
新規・既存化合物 既存・新規化合物
スカイファーマ+ 製薬企業
Z-FITスクリーニング系の稼働
臨床試験審査
⾮GLP試験GLP試験
候補︓AAAA
候補︓BBBB
候補︓CCCC
GCP
フェーズⅠ
フェーズⅡ
フェーズⅢ
候補︓AAAA
候補︓BBBB
承認申請
薬事・⾷品衛⽣審議会
承認・許可
薬価基準収載
物質特許
⾮臨床試験⾮臨床試験
事業提携
製薬企業
製薬企業保有のメディカル
ケミカルライブラリー
スカイファーマ+ 製薬企業
1stマイルストーン2ndマイルストーン3rdマイルストーン
20
•まずZ-FITによるヒット化合物の⾮GLP試験完了までに約3億円の資⾦が必要。VC、製薬から、⼜はJV的
な調達など柔軟に⼿法を検討

20. Revenue plan
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研究
現在必要資⾦〜３億円（約2年間）
新規・既存化合物 既存・新規化合物
スカイファーマ+ 製薬企業
Z-FITスクリーニング系の稼働
臨床試験審査
⾮GLP試験GLP試験
候補︓AAAA
候補︓BBBB
候補︓CCCC
GCP
フェーズⅠ
フェーズⅡ
フェーズⅢ
候補︓AAAA
候補︓BBBB
承認申請
薬事・⾷品衛⽣審議会
承認・許可
薬価基準収載
物質特許
⾮臨床試験⾮臨床試験
事業提携
製薬企業
製薬企業保有のメディカル
ケミカルライブラリー
スカイファーマ+ 製薬企業
1stマイルストーン2ndマイルストーン3rdマイルストーン
21
•Z-FITによる承認薬の臨床試験から（20億円プラス各フェーズごとに⽀払い）
•Z-FITによる受託スクリーニング：ヒット決定10億円、協業なら以後マイルストーンごとに⽀払い
受託
適応拡⼤（リポジショニング）

21. Business model
22Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
20億円
売
上
高
2019年11⽉
東京医科⼤学での
研究成果を基に
会社設⽴
2020年11⽉
スタートアップ
資⾦調達
デジサーチアンドアドバタイジング
ステージアップファンド
投資事業有限責任組合他から
4,000万円調達（研究開発活動）2020年3⽉
資⾦調達
デジサーチアンドアドバタイジング
他から500万円（研究開発活動）
2021年7⽉
エンジェル投資
資⾦調達（研究開発活動）
1,000万円
2022年6⽉
エンジェル投資
資⾦調達
300万円（研究開発活動）
2023年6⽉
エンジェル投資
3,000万円調達（研究開発活動）
2021年9⽉
ラット脊髄損傷
試験成功
2020年12⽉
東北⼤学に研
究拠点を設置
主要
事業A
〜〜
2028年-2035年
アライアンス
2028年〜2035年
売上⾼20億円
を計画
2024年10⽉
エンジェル投資
600万円調達
2024年8⽉
エンジェル投資
資⾦調達
800万円
2022年4⽉
マウス認知症試験成功2025年2⽉
網膜疾患リポ
ジショニング
候補承認薬同定

22. 23Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
Financials
・Founded: 2019
・Totalequity: 104,767,000JPY
Shareholders
77%
12%
6%5%
2022
76%
12%
6%6%
2023
71%
12%
5%
12%
2024
バランスシート2025
25,986
60,825
90,781
0
10,000
20,000
30,000
40,000
50,000
60,000
70,000
80,000
90,000
100,000
2022.Mar2023. Mar2024. Mar
828
14,842
13,403
1,853
414
Total assetsLiabilities ＆Net
assets
固定資産
流動資産
流動負債
固定負債
純資産
千円
千円資本⾦等の推移
発⾏済
株式総数
25,986
発⾏済
株式総数
26,176
発⾏済
株式総数
28,966
株主構成
資産負債・純資産

23. Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
24Intellectual property
特願2020-063994※【発明の名称】神経系の再⽣医薬
特願2020-063995※【発明の名称】神経系の再⽣医薬
特願2020-063996※【発明の名称】神経系の再⽣医薬
特願2020-063997※【発明の名称】神経系の再⽣医薬のスクリーニング⽅法及び製造⽅法
WO 2021/201170 A1国際出願番号：PCT/JP2021/014027
https://patentscope.wipo.int/search/ja/detail.jsf?docId=WO2021201170&tab=PCTBIBLIO
※国際出願の優先権主張の基礎となる出願
特許7054289号【発明の名称】医薬有効成分のスクリーニング⽅法、製造⽅法及び設計⽅法
特願2021-204801【発明の名称】未分化細胞の⾃⼰複製及び／⼜は分化誘導のために⽤いられる医薬組成
物
特願2022-049260【発明の名称】医薬有効成分のスクリーニング⽅法
PC2954JP01 特願2023-189796 【発明の名称】Recovery of locomotion and nervous system in
spinal cord injured rat by administration of low molecular chemical agents identified by zebrafish
screening

25. Copyright © SKY Pharma inc. All Rights Reserved
26
代表取締役社⻑兼CEO
安藤秀樹（博⼠（理学））
東北⼤学⼤学院⻭学研究科客員教授兼任
東京⼤学医学部薬理学講座助⼿
東京⼯業⼤学⽣命理⼯学研究科特任准教授
東京医科⼤学医学部准教授を歴任
創薬スクリーニングの基盤となる技術を
東京⼯業⼤学にて開発(Science誌にて発表）
⼿島精⼀記念研究賞受賞
Members
共同研究者
中井淳⼀（医学博⼠）
東北⼤学⼤学院⻭学研究科教授
埼⽟⼤学脳科学融合研究センター
センター⻑を経て現職
神経回路機能の包括的解析が専⾨
共同研究者
安藤恵⼦（学術博⼠）
東北⼤学⼤学院⻭学研究科准教授
埼⽟⼤学脳科学融合研究センター
特任教授を経て現職
動物モデルの遺伝学的解析が専⾨
産学連携
内⽥渡（医学博⼠）
東北⼤学オープンイノベーション戦略機構
統括クリエイティブ・マネージャー特任教授
東北⼤学発として新薬事業化と製薬企業との
連携に携わる
社外CFO（アドバイザー）
⾦森岳史
三菱UFJモルガン・スタンレー証券の
投資銀⾏部⾨を経て経済産業省ファンド
事業（現JIC）その後上場IT Digital Garage
のVC部⾨にてHead of Global Investment
を歴任